| 中文摘要:慢性粒单核细胞白血病(chronic myelomonocytic leukemia, CMML)是一种罕见的恶性克隆性造血干细胞疾病,具有向急性髓系白血病转化的潜在风险,患者总体预后不佳。目前CMML的治疗选择十分有限,主要包括异基因造血干细胞移植、羟基脲和去甲基化药物(hypomethylating agent, HMA),但研究表明,HMA在CMML患者中完全缓解率尚不足20%,且无法从根本上阻止分子事件的累积和疾病进展。因此,寻找特异性高、毒性低、疗效相对确切的靶向治疗策略十分必要。近年来,随着对CMML发生、发展过程中关键病理生理机制和分子异常研究的不断深入,已有越来越多的潜在治疗靶点被发现,如粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, GM-CSF)及其受体、Janus激酶/信号转导子和转录活化子(Janus kinase/signal transducer and activator of transcription, JAK/STAT)信号通路、免疫检查点、特定细胞分化抗原及抗凋亡机制等,相应的靶向药物有望为CMML的治疗带来新的希望,本文就CMML靶向治疗药物的研究进展做一综述。 |
